Studii Clinice

/Studii Clinice
Studii Clinice 2017-10-02T08:23:36+00:00

Studii Clinice Oncologie

Ce trebuie să ştiţi?

Studiile clinice, denumite şi trialuri clinice (în limba engleză trial înseamnă încercare, cercetare, probă) sunt activităţi ştiinţifice la care participă pacienţi, în mod voluntar, pentru a se testa noi medicamente sau noi proceduri medicale, pentru a compara diverse tipuri de terapii sau pentru a evalua siguranţa administrării acestora. Aceste studii sunt necesare pentru a se putea dezvolta continuu noi terapii pentru afecţiuni atât de importante cum este cancerul. Decizia de a participa într-un trial clinic aparţine exclusiv pacientului.

Pentru ca această decizie să fie luată în mod corect şi spre beneficiul bolnavului, acestuia trebuie să i se explice foarte clar în ce constă respectivul studiu, care sunt potenţialele beneficii sau riscuri şi de asemenea care sunt opţiunile de terapie standard-uzuală, conform ghidurilor de practică în vigoare, naţionale sau internaţionale, în caz că nu doreşte să participle la studiul propus de medic. Consimţământul pacientului de a participa într-un studiu clinic trebuie să fie acordat în scris şi după ce acesta a obţinut toate informaţiile necesare. Trialurile clinice naţionale sau internaţionale se desfăşoară după reguli şi reglementări medicale şi legale foarte stricte, astfel încât să se reducă la minim eventualele reacţii adverse grave sau chiar fatale. Trebuie menţionat că astfel de reacţii adverse pot să apară oricum şi în timpul tratamentelor standard, în funcţie de reactivitatea individuală a fiecărui bolnav şi că acest lucru nu trebuie să constituie un motiv pentru teama sau refuzul de a participa la un studiu clinic.
De-a lungul timpului s-a dovedit că aceste trialuri, realizate cu participarea unui număr mare de pacienţi, reprezintă singura cale de progres în tratamentul afecţiunilor atât de importante ca gravitate şi număr de indivizi afectaţi, iar implementarea rezultatelor acestor studii în practica medicală curentă, salvează anual milioane de vieţi în întreaga lume. Trebuie să mai ştiţi că trialurile clinice se grupează în mai multe faze, fiecare fază fiind concepută să răspundă unor întrebări specifice.

Aceste studii au o istorie consemnată încă din anii 1700, dar numai de la mijlocul secolului XX aceste date au devenit utilizate pe scară planetară şi au schimbat radical viziunea de abordare a unui caz clinic, şi anume de la experienţa personală a medicului, bazată pe cazuri similare, tratate în trecut, la abordarea actuală modernă denumită, “medicină bazată pe dovezi”. Aceste dovezi sunt tocmai rezultatul transferului în practica medicală curentă a rezultatelor unui impresionant număr de studii clinice al căror rol este tocmai acela de a aduce în beneficiul pacienţilor cele mai valoroase terapii dezvoltate în laboratoarele de cercetare ale oamenilor de ştiinţă.
Există două organisme importante ce reglementează şi aprobă implementarea în practica medicală curentă a noilor terapii şi anume: În SUA – FDA (Food and Drug Administration) şi în Europa – EMEA (European Medicines Agency).
Înainte ca orice nou medicament să poată fi utilizat în clinică, trebuie să treacă prin mai multe trialuri, de faza 0, I, II şi III, în care se evaluează atât eficienţa cât şi profilul de siguranţă al acestuia. Aceste trialuri clinice ce se desfăşoară frecvent în mai multe centre din diverse ţări stau la baza aprobării de către FDA şi EMEA, aprobări absolut necesare intrării acestor noi terapii în practica medicală din SUA, respectiv Europa.

Drumul unui nou medicament din laboratoarele de cercetare până la patul pacientului este lung şi dificil, trecând prin etapa multiplelor teste care permit identificarea unui produs cu potenţial activ din aproape 1000 studiate. Urmează apoi testările pe culturi de celule şi pe animalele de laborator. De la descoperirea unui nou medicament şi până la finalizarea testărilor pe animale se scurg de obicei în jur de 6 ani. Acest interval de timp constituie aşa-numita perioadă pre-clinică.
Apoi începe etapa trialurilor clinice. De la iniţierea acestora şi până la aprobarea noului medicament pentru practica medicală curentă mai trec aproximativ 8 ani.

De ce este nevoie de o perioadă atât de lungă?
Pentru ca cercetătorii să fie siguri că un nou medicament este şi eficient şi sigur, acesta trebuie să fie studiat în mai multe trialuri şi pe un număr cât mai mare de pacienţi, astfel încât rezultatele obţinute să aibă semnificaţie statistică.

De ce este nevoie de această semnificaţie statistică?
Fiindcă numai aşa rezultatele pozitive înregistrate la lotul de pacienţi participanţi la studiu pot fi reproductibile la majoritatea bolnavilor cu aceeaşi afecţiune, deci pot intra în practica medicală curentă. Sunt de asemenea utile şi studiile cu rezultate negative. Dacă au îndeplinit condiţia semnificaţiei statistice, ele ne arată că lipsa de răspuns la noul tratament sau reacţiile adverse inacceptabile nu se datorează reactivităţii particulare a participanţilor la studiu, ci medicamentului studiat, care nu va primi astfel aprobarea de utilizare în practica medicală curentă.
Aprecierea beneficiului terapeutic şi a siguranţei utilizării unui medicament în practica oncologică se face în ani de zile de studii clinice în care participă pacienţi selectaţi pe baza unor criterii ştiinţifice riguroase. Cea mai mare barieră în realizarea studiilor o reprezintă numărul relativ mic de pacienţi (aproximativ 1 din 20) care participă. Cel mai frecvent, lipsa dorinţei de participare sau refuzul se datorează insuficientei cunoaşteri a beneficiilor individuale pe care le oferă înrolarea într-un trial clinic. De asemenea este de maximă importanţă de precizat că unica modalitate de a realiza progrese în tratamentul cancerului, ca şi al altor maladii, o reprezintă evaluarea de noi şi noi medicamente în astfel de trialuri clinice.

De ce nu este suficientă etapa pre‑clinică de analiză a diverselor substanţe şi apoi de testare pe animale?
Deoarece, chiar dacă un medicament se dovedeşte şi eficient, şi sigur atunci când se administrează unui animal de laborator, este evident că nu pot fi extrapolate aceste rezultate şi subiecţilor umani, fără studii specifice necesare precizării dozei optime pentru obţinerea efectului terapeutic şi evaluării diverselor forme de toxicitate.

Cum se desfăşoară un studiu clinic?
Există mai multe reguli care se respectă în mod obligatoriu. Orice studiu clinic are un Protocol de Studiu, în care sunt precizate foarte clar criteriile de includere şi excludere a pacienţilor, toate documentele medicale necesar a fi completate, precum şi toate activităţile medicale pe care medicul investigator le întreprinde în timpul desfăşurării studiului, astfel încât informaţiile clinice şi paraclinice culese de la pacienţi să fie cât mai riguroase şi în acelaşi timp monitorizarea strictă să minimizeze posibilele reacţii adverse.
Înainte de a participa la orice fel de studiu clinic, pacientul trebuie să semneze un consimţământ informat. I se vor aduce la cunoştinţă beneficiile dar şi posibilele riscuri asociate medicamentului sau procedurii testate.
Studiile clinice sunt conduse numai de investigatori experimentaţi şi care sunt instruiţi în mod special pentru astfel de activităţi ce depăşesc practica medicală curentă.
Toate studiile clinice se desfăşoară cu pacienţi care se înrolează voluntar.
Pacientul are dreptul să refuze participarea la un studiu clinic propus de medicul curant şi de asemenea, chiar dacă a acceptat iniţial, are dreptul de a se retrage în orice moment al desfăşurării acestui studiu.

Trialurile ce se adresează pacienţilor oncologici au în general în toate braţele de studiu, medicamente active, rareori placebo (substanţă inactivă terapeutic) şi numai la pacienţii cu stadii avansate la care chiar una din opţiunile standard ar fi tratamentul simptomatic, nespecific. Acest lucru se întâmplă pentru că nu ar fi etic să oferi unui pacient un placebo, dacă acesta mai are şanse (cel puţin teoretice) de a beneficia de un tratament activ, specific oncologic.