Tratamentul medicamentos este unul din multele metode pe care medicii le folosesc pentru a trata SMD. Trei abordări care folosesc un singur medicament au fost aprobate de către Administrația de Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru tratamentul SMD:
• azacitidin;
• decitabin;
• lenalidomid;

Azacitidin

Azacitidin (Vidaza) este un membru al unei clase de medicamente numite agenți hipometilanți sau agenți demetilanți. Aceștia sunt utilizați pentru a trata atât pacienții cu risc scăzut, cât și ridicat. Ei distrug celulele anormale și par a ajuta la normalizarea funcțiilor măduvei osoase.
Medicul injectează azacitidin sub piele (injecție subcutanată). (O altă formă de azacitidin care poate fi administrată pe cale orală este de în curs de cercetare).

Aproximativ 40 la sută dintre pacienți cu SMD răspund la tratamentul cu azacitidin, care duce la îmbunătățirea calității vieții și la reducerea nevoii de transfuzii de sânge. Cu toate acestea, azacitidin poate provoca efecte secundare precum greață, vărsături și diaree. De asemenea, reduce temporar hemoleucograma, dar aceasta revine la nivelurile anterioare, înainte de fiecare serie de injecții.

Decitabin

Decitabin (Dacogen®) este, de asemenea, un agent hipometilant (demetilant). Acesta este utilizat pentru a trata atât pacienții cu risc scăzut, cât și ridicat. Ca și azacitidin, acesta ucide celulele anormale și pare a ajuta la normalizarea funcțiilor măduvei osoase.

Decitabin este injectat într-o venă (injecție intravenoasă). Aceasta reduce nevoia de transfuzii de sânge și s-a demonstrat că îmbunătățește hemoleucograma în 30-40 la sută dintre pacienți. Cercetătorii continuă sa studieze cele mai eficiente doze de decitabin.

Lenalidomid

Lenalidomid (Revlimid ®) este un medicament imunomodulator. Este tratamentul preferat pentru pacienții care (1) se încadrează categoria de risc scăzut sau intermediar-1  Sistemului International de Prognostic  (IPSS), (2) au anemie cauzată de transfuzie și (3) au o deleție cromozomială 5q (5q -), cu sau fără alte anomalii cromozomiale. Se estimează că 20-30 la sută dintre pacienți cu SMD au 5q-.

Lenalidomid poate reduce nevoia de transfuzii de celule rosii la majoritatea pacienților cu risc scăzut, cu 5q-, timp de aproximativ doi ani. De asemenea, reduce nevoia de transfuzii de celule roșii la pacienții cu risc scăzut fără 5q-, dar nu este la fel de eficient ca la pacienții cu 5q-. Sunt necesare mai multe studii pentru a înțelege efectul lenalidomidului asupra speranței de viață și a beneficiilor sale pentru pacienți încadrați în categoriile cu risc intermediar-2 sau ridicat, conform IPSS, cu sau fără 5q-.